Ново лечение със стволови клетки показва обещаващи резултати в борбата с диабет тип 1, като позволява на пациенти да прекратят ежедневните инсулинови инжекции. В клинично изпитване, проведено от Vertex Pharmaceuticals, 10 от 12 участници постигат инсулинова независимост една година след еднократна инфузия на терапията, наречена зимислесел (zimislecel).

Зимислесел представлява терапия, базирана на стволови клетки, които се диференцират в инсулин-продуциращи островни клетки. Тези клетки се инфузират в черния дроб чрез порталната вена и започват да произвеждат инсулин в отговор на нивата на кръвната захар. Терапията е предназначена за пациенти с диабет тип 1, които имат нарушена хипогликемична осъзнатост и чести тежки хипогликемични епизоди.

Резултатите от изпитването показват, че всички 12 участници са постигнали нива на HbA1c (дългосрочната кръвна захар) под 7% (5,7% е нормална стойност, между нея и 6,5% е преддиабетно състояние). И всички в над 70% от времето са били в целевия диапазон на кръвната захар (70-180 mg/dL). Никой от тях не е преживял тежки хипогликемични епизоди след 90-ия ден от лечението. Десет от участниците са спрели напълно инсулиновата терапия до 12-ия месец.

"Тези данни за първата напълно диференцирана, базирана на стволови клетки, готова за употреба терапия с островни клетки продължават да бъдат безпрецедентни", заяви д-р Кармен Бозич, главен медицински директор на Vertex. "Мащабът, консистентността и устойчивостта на резултатите от всички 12 пациенти с повече от една година проследяване подчертават трансформативния потенциал на зимислесел за хората, живеещи с диабет тип 1, усложнен от тежка хипогликемия."

Въпреки обещаващите резултати, терапията изисква продължителна имуносупресия, за да се предотврати отхвърлянето на трансплантираните клетки. Това носи рискове от инфекции и други странични ефекти. В изпитването са докладвани два смъртни случая, които не са свързани с терапията, както и случаи на неутропения, свързани с имуносупресивния режим.

Vertex планира да разшири клиничното изпитване до 50 участници и очаква да подаде документи за регулаторно одобрение през 2026 г. Компанията също така изследва алтернативни подходи, които биха могли да намалят или премахнат нуждата от имуносупресия, включително генетично модифицирани стволови клетки и нови устройства за капсулиране на островни клетки.

Тази терапия представлява значителен напредък в лечението на диабет тип 1 и предлага надежда за пациентите, които се борят с управлението на заболяването си.

---

Този материал е написан с помощта на изкуствен интелект под контрола и редакцията на поне двама журналисти от Клуб Z. Материалът е част от проекта "От мястото на събитието предава AI".